基因治疗、基因疗法,就是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因,设计再造出患者能够接受的正常器官。或人为的修改有缺陷的基因组达到治病的目的。目前的基因疗法是先从患者身上取出一些细胞,然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体,把正常的基因嫁接到病毒上,再用这些病毒去感染取出的人体细胞,让它们把正常基因插进细胞的染色体中,使人体细胞就可以“获得”正常的基因,以取代原有的异常基因。