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基因治疗

基因治疗、基因疗法,就是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因,设计再造出患者能够接受的正常器官。或人为的修改有缺陷的基因组达到治病的目的。目前的基因疗法是先从患者身上取出一些细胞,然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体,把正常的基因嫁接到病毒上,再用这些病毒去感染取出的人体细胞,让它们把正常基因插进细胞的染色体中,使人体细胞就可以“获得”正常的基因,以取代原有的异常基因。

  • 1 化学基因疗法给大脑装上药物开关

    化工资讯网生物医药频道:最近,一种“入侵”大脑的新方法被英国伦敦大学学院医学研究人员成功地发现,这种方法主要是通过基因工程改造脑细胞,使某种药物在遇到神经元事促使其放电,由此来抑制癫痫发作。在有类癫痫症状的小鼠身上,科学人员将这种化学基因疗法进行了完整的实验,其试验方法和结果可能将很快用在人类身上。 化学基因学以光基因学为基础。在光基因学中,打开光开关,转基因脑细胞... 详细>>
  • 2 医学研究:基因疗法可以医治ADA缺乏症

    1990年9月14日被看做是基因疗法的诞生日,当时,美国国家健康协会的医生弗伦奇·安德逊、米歇尔·布拉斯和科莱斯·库尔福最先在美国尝试使用基因进行治疗。他们的病人名叫阿莎蒂·德斯瓦,是一个只有4岁的小姑娘,她患有严重的遗传性免疫系统疾病(ADA缺乏症)。 第一个被批准的基因疗法试验的过程并不壮观:整个医治过程仅持续了将近半个小时,阿莎... 详细>>
  • 3 基因疗法是怎么医治ADA缺乏症的

    ADA缺乏症很少发生。在100000个孩子中大概会碰到一起病例。由于基因缺陷而出名的“泡沫男孩”名叫戴维,他的遗传病症状十分严重。直到13岁去世前,他都生活在一个塑料帐篷里,以防止病原体的侵害。 80年代初,戴维穿着美国宇航局为他特别定制的“宇航服”在大自然中尽情嬉戏的照片传遍了世界的每一个角落。 基因疗法如何医治ADA缺乏症? 基因... 详细>>
  • 4 人类社会对基因疗法的监管和控制的介绍

    “在医学的历史上,从来就没有任何其他的治疗方法像人类体细胞中基因转移这样(基因疗法)在其发展和试验过程中受到严格的控制。”这个结论是明斯特大学的哲学家库特·巴耶滋归纳总结医学道德委员会1995年年鉴所得出的结论。 事实上,基因转移到人类体细胞,即躯体的基因转移,即基因疗法从一开始起就受到严密的监视并且被单方面地严格限制,只因它涉及的第一次把基因技术方法... 详细>>
  • 5 基因疗法可以治疗帕金森氏综合症吗

    基因疗法可以治疗帕金森氏综合症吗?据目前所知,科学家使用基因疗法治疗帕金森综合症在动物实验中已经取得了初步成果。 正如医生所知道的一样,如果脑部特定区域,即所谓的黑核的神经细胞一旦死亡,就形成了帕金森综合症。 因为这块脑部区域参与运动机能,它的损伤日积月累后,会导致病人无法协调地进行运动。最典型的就是帕金森氏震颤,即肢体有节奏的颤抖,特别是在安静的时候发生。疾病的症状首先是由于信使物质... 详细>>
  • 6 基因疗法是否可以治疗中枢神经系统的疾病

    基因疗法现在可以治疗中枢神经系统的疾病吗?虽然这种基因疗法现在在医学上具体的应用还无法预见,然而现在全世界的基础研究学者都在为它创造前提条件。基因疗法治疗中枢神经系统的疾病的前景是诱人的:将基因植入已损坏的或濒临死亡的神经细胞之中,以此促使类似于帕金森综合症等恶性脑部疾病停止恶化,或者限制中风后遗症对患者的损伤。 科学家希望通过基因疗法治疗中枢神经系统的疾病。以同样的方式限制脑部剧烈损伤的... 详细>>
  • 7 基因疗法:遗传特质是怎么对抗癌症的

    除了免疫疗法之外,人们还在利用遗传特质对抗癌症的方面进行了大量其他的试验。 遗传特质是怎么对抗癌症的? 其中的一个例子就是将所谓的肿瘤抑制基因植入退化的细胞体内,这种基因体的一个代表是p53基因。它的蛋白质负责检查细胞内遗传物质的状况;一旦发现了其缺陷已经无法修复,那么就促使该细胞自杀。在大量的人体肿瘤细胞中,遗传物质的保护者p53基因自身也有缺陷。因此,一种比较容易理解的做法是在癌细... 详细>>
  • 8 基因疗法介绍:什么是免疫治疗?

    基因疗法向癌症发起冲锋已经有很多次,但是真正成功的迄今为止还没有。然而在科学家们看来,每一个不同的开端都将会前途无聊。 什么是免疫治疗? 首先,免疫治疗——试着增强体内原有的癌症防御系统——就带来了很大的希望。 调动体内原有的防御系统抵制退化细胞的策略已有30多年的历史。在此期间,关于免疫系统工作方式新的认识基础研究使之有可能与基因技... 详细>>
  • 9 基因医学:基因疗法对遗传病的治疗

    在第一次尝试使用基因疗法治疗ADA缺乏症以后不久,医生就开始着手研究其他的遗传病,例如“家族性血胆甾醇过多症”。这是一种先天性的血脂过剩。具有这种基因缺陷的人,在年轻的时候就会心肌梗塞或者中风, 传统疗法中要求患者严格遵守饮食标准,医生通过药物降低血脂,或者通过血液透析的办法去除患者血液中的血脂。 基因疗法则是通过另一条途径:给肝脏细胞配备一个特殊的基因,以此降... 详细>>
  • 10 基因科学:基因疗法治疗疾病的介绍

    1990年,美国医生开先河之举动激励全世界的科学家去大胆尝试使用基因疗法治疗其他的疾病。迄今为止,已有2000多个病人接受了基因治疗。 基因疗法治疗疾病的介绍! 对于所有那些原本一直没有满意治疗方法的疾病,人们都已经研究出了相应的基因疗法。其中包括囊肿性纤维化和肌肉萎缩等遗传病,同时,也包括免疫系统缺乏的艾滋病。 大约所有正在进行的研究中有一半左右是在于癌症作斗争。 到目前为止... 详细>>
  • 11 全球基因治疗临床试验情况(下)

    化工资讯网(www.b2star.com)全球基因治疗临床试验情况怎么样? 目前只有我国的重组腺病毒——p53 抗癌注射液(商品名“今又生”)作为世界上第一个基因治疗产品正式上市,这不仅标志着我国能够在“点”上取得世界性的科技突破,也意味着我国有能力在生物高技术产业化进程中抢占先机。 总的来说,在基因治疗基础研究和... 详细>>
  • 12 基因科学:什么是基因治疗?(上)

    基因治疗是一种新的治疗手段,可以治疗多种疾病,包括癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病。癌症基因治疗是基因治疗的主要应用领域。过去几年里,全球基因治疗临床试验取得了很大的进步。 实际上,基因治疗也遇到了很多困难。未来,基因治疗的主要目标是发展安全和高效的基因导入系统,它们能将外源遗传物质靶向性地导入到特异的细胞。本文主要综述基因治疗所取得的突出进展、所遇到的困难和发展前... 详细>>
  • 13 基因科学:什么是基因治疗?(下)

    化工资讯网(www.b2star.com)随着DNA双螺旋结构的发现和以DNA重组技术为代表的现代分子生物学技术的发展,以及人类对疾病认识的不断深入,越来越多的证据表明,多种疾病与基因的结构或功能改变有关,因而萌生了基因治疗疾病的念头和梦想。 早在1968 年,美国科学家迈克尔· 布莱泽在《新英格兰医学报》上发表了“改变基因缺损:医疗美好前景”的文章,... 详细>>
  • 14 医学知识:癌症的基因治疗

    化工资讯网(www.b2star.com)癌症的基因治疗是怎样的? 基因治疗是将有治病价值的外源基因导人人体用于防治疾病, 它是一项多学科综合 、高度集成和高难度的生物技术, 它集中了基因分离、基因导人人体、基因在人体内的高效表达及其调控, 既要求有效又需确保安全。 它是基因工程的延续和发展, 属国际前沿项目。当前, 基因治疗的对象, 已从少数遗传病扩大到各种恶性肿瘤、心血管及代谢... 详细>>
  • 15 生物医学:转入耐药基因治疗癌症

    转入多种药物的耐药基因MHCI的目的是为了提高造血细胞及其他细胞对放疗、化疗及其他抗癌药物的耐受性。 这类基因主要有MHCI 类抗原基因和MDR1 基因。 肿瘤细胞一般都不表达MHCI 类抗原,能够逃避免疫对其的识别,因此导入MHCI 类抗原基因后,可以提高人类免疫系统对肿瘤细胞的识别能力,从而诱导产生针对肿瘤细胞的免疫反应,达到杀伤肿瘤细胞的目的。 有人已经将MHCHL-AB-27通... 详细>>
  • 16 全球基因治疗临床试验情况(上)

    化工资讯网(www.b2star.com)全球基因治疗临床试验情况是怎么样的? 自从1990年美国FDA正式批准第一个基因治疗临床试验以来,世界各国都掀起了基因治疗的研究热潮。 截止到1995 年,全世界共有100 多个基因治疗临床方案,在美国NIH主持的评估中发现真正有效的方案仅几个,从而提出必须加强基因治疗中的关键基础问题的研究,加强了对基因治疗临床试验方案的审批和监管力度。 ... 详细>>
  • 17 基因科学:哪些病毒能在基因治疗中转移基因

    科学家们使用不同的方法在基因治疗中转移基因。其中最为重要的要数利用病毒转移基因。这是一个较为可行的方法,但基因转移到其他细胞体内是进化过程中持续不断改善的结果。那么,哪些病毒能在基因治疗中转移基因呢? 因此科学家们尝试着把病毒作为基因疗法中转移基因的工具:他们把所需的基因植入病毒体内,希望它们致力于常规任务并且把治疗所关注的遗传物质留在接受注射的细胞中。 例如,研究者把“反... 详细>>
  • 18 生物医学:定制纳米碳管可帮助基因治疗

    用来治疗疾病的基因治疗方法通过不断的创新已经成为未来的一个较为成熟的高新技术技术。这种疗法主要是向个体细胞和组织内插入基因来进行治疗的。怎么样把治疗核酸成功且安全地植入到所需要植入的细胞和器官中去在目前是一个巨大的挑战。科学家搜寻最近开发的一些合成媒质,具有一定可靠性的碳纳米管进入了科学家的选择范围,这种材料很可能可以作为优良的传送载体。 定制纳米碳管如何帮助基因治疗? 这是因为它们有... 详细>>
  • 19 生物医学:癌症的基因治疗

    癌症是导致人类死亡的疾病之一,癌症的治疗广泛地引起了人们的关注,癌症的基因治疗是近年来癌症治疗的新突破。 癌症是一种死亡率极高,发病率逐年递增的疾病。传统的手术、放疗、化疗等方法虽然对癌症有一定的疗效,但是他们往往只适用于一类肿瘤,并且有较为严重的负作用。 因此,研究人员一直在寻找新的治疗方法,基因治疗就是其中之一。 国际上已经批准130 多种基因治疗方案,其中70 %是针对癌症的。 ... 详细>>
  • 20 我国基因治疗发展现状是怎么样的?

    化工资讯网(www.b2star.com)我国基因治疗发展现状是怎么样的? 与美国及欧洲相比,我国基因治疗基础研究和临床试验开展得较早,起点也不低。早在20 世纪70 年代,吴旻院士就对遗传性疾病等的防治提出了基因治疗的问题。1985 年,他再次撰文指出基因治疗的重要目标是肿瘤。我国是世界上较早开展基因治疗临床试验的国家,基因治疗基础研究和临床试验基本与世界同步,复旦大学从1987年就开展... 详细>>
  • 21 基因治疗面临的问题和挑战是怎样的?

    化工资讯网(www.b2star.com)基因治疗面临的问题和挑战如何? 基因治疗的发展经历了“乐观与热情—失望与怀疑—理性与挑战”的过程,这是符合事物发展规律的。 目前,基因治疗领域存在的主要问题是有效性和安全性。主要表现为: (1)基因导入系统缺乏靶向性,效率也较低。如以腺病毒为载体的p53基因转移治疗恶性肿瘤的方案中,只能直接将... 详细>>
  • 22 基因治疗即将面对哪些问题和挑战?

    化工资讯网(www.b2star.com)基因治疗即将面对哪些问题和挑战? 2005 年3 月4 日,美国FDA组织专家讨论基因治疗安全性问题。自2000 年以来,法国巴黎内克尔医院Fischer教授对17 名患SCID的小孩实施基因疗法,当时疗效很显著,但是在200 3 年,其中2名患者出现白血病症状,目前有一个患病小孩已经死亡,现在第三个小孩也出现了白血病症状。 针对这一情况,美国... 详细>>
  • 23 现在基因治疗的发展方向是怎么样的?

    化工资讯网(www.b2star.com)现在基因治疗的发展方向是怎么样的? 目前,基因治疗领域存在的主要问题是有效性和安全性。事实上,自1995 年以来,全世界基因治疗领域的科学家们在改善基因导入系统和载体方面作了大量的努力,新思路、新技术和新方法层出不穷。 目前,在基因导入载体方面出现了两大主流:一是非病毒载体系统;二是病毒载体系统。由于非病毒系统导入基因的效率相对较差,故在基因治... 详细>>
  • 24 医学知识:基因治疗与腺病毒载体

    化工资讯网(www.b2star.com)关于基因治疗与腺病毒载体的介绍。 腺病毒载体是基因治疗中最常用的病毒载体,它具有包装容量较大、制备方便且易纯化和浓缩、宿主范围广、感染效率高等特点;但第一代腺病毒仍然存在许多缺点,如外源基因表达时间短、免疫原性较强、高滴度时有明显的细胞毒性等。 近年来对腺病毒载体的改造非常活跃,产生了许多更安全、更有效的载体,如无病毒基因的无肠型腺病毒载体、靶... 详细>>
  • 25 生物医学:定制纳米碳管可帮助基因治疗

    用来治疗疾病的基因治疗方法通过不断的创新已经成为未来的一个较为成熟的高新技术技术。这种疗法主要是向个体细胞和组织内插入基因来进行治疗的。怎么样把治疗核酸成功且安全地植入到所需要植入的细胞和器官中去在目前是一个巨大的挑战。科学家搜寻最近开发的一些合成媒质,具有一定可靠性的碳纳米管进入了科学家的选择范围,这种材料很可能可以作为优良的传送载体。 定制纳米碳管如何帮助基因治疗? 这是因为它们有... 详细>>
  • 26 基因治疗有几种途径

    元素百科资讯频道    本文主要讲的是基因治疗有几种途径的文章,基因治疗(gene therapy)是利用分子生物学方法将目的基因导入患者体内,使之表达目的基因产物,从而使疾病得到治疗,为现代医学和分子生物学相结合而诞生的新技术。基因治疗作为疾病治疗的新手段,它已有一些成功的应用,并且科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。   基因... 详细>>
  • 27 生物探索:基因治疗到底怎么治

    元素百科资讯频道   本文主要讲的是基因治疗到底怎么治的文章,说到基因治疗对于外行人来说有点你难以理解,先来了解一下基因治疗的概念,什么是基因治疗呢?基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。那问题来了,基因治疗到底怎么治?   基因治疗怎么治 目前较常用的基因治疗方法是将有某种功能的外源性基因转移入... 详细>>
  • 28 人类基因组计划的意义

    元素百科资讯频道   本文主要讲的是关于人类基因组计划的意义的文章,人类基因组计划目的在于在通过测定人类基因组DNA约3×109对核苷酸的序列,探寻所有人类基因并确定它们在染色体上的位置,明确所有基因的结构和功能,解读人类的全部遗传信息,使得人类第一次在分子水平上全面认识自我。人类基因组计划一开始是由美国科学家在1985率先提出来,在1990年正式启动。人类基因... 详细>>
  • 29 基因工程药物有哪些?

    元素百科资讯频道   本文主要讲的关于基因工程药物有哪些的文章,那什么是基因工程药物呢?基因工程药物是先确定对某种疾病有预防和治疗作用的蛋白质,然后将控制该蛋白质合成过程的基因取出来,经过一系列基因操作,最后将该基因放入可以大量生产的受体细胞中去,这些受体细胞包括细菌、酵母菌、动物或动物细胞、植物或植物细胞,在受体细胞不断繁殖过程中,大规模生产具有预防和治疗这些疾病的蛋白质... 详细>>
  • 30 肿瘤基因治疗的基本策略和常用方法

    元素百科资讯频道   本文主要讲的是肿瘤基因治疗的基本策略和常用方法的文章,随着免疫学的发展和基因技术研究的不断加深,结合病毒载体、免疫基因和转基因等方法在肿瘤的基因治疗中取得了许多成就,为肿瘤的治疗展现了广阔的应用前景。那关于肿瘤基因治疗的基本策略和常用方法有哪些呢?下面就为大家来揭晓一下。   肿瘤基因治疗基本策略和常用方法 (1)免疫基因治疗:指... 详细>>
  • 31 基因治疗血友病的研究情况与发展方向

    元素百科资讯频道    本文主要讲的是关于基因治疗血友病的研究情况及发展文章,血友病分为遗传性血友病和获得性血友病。临床表现为儿童期有严重出血倾向,但到青春期后自发出血减轻。本文主要简述的是我国在血友病B的生物基因治疗方面的研究情况与发展方向。 基因治疗是一种以改变基因表达为基础的治疗与预防遗传性疾病和多因素疾病的方法,它通过基因工程的实验手段,将正常基因(包... 详细>>
  • 32 基因治疗脱发不再遥不可及

    元素百科资讯频道   本文主要讲基因治疗脱发的文章,引发脱发的原因有很多,比如遗传、精神紧张、饮食油腻辛辣以及熬夜等生活习惯都会导致脱发,头发的健康程度反映了我们的生活是否科学健康。脱发会给我们带来诸多烦恼,也一直找不到治疗的措施。 就在2008年的时候,一项由美国宾夕法尼亚大学公布的研究成果,基因脱发治疗产品“SHH基因生长素”( D... 详细>>
  • 33 浅谈关于基因治疗的原理与进展

    元素百科资讯频道   本文主要讲的是关于基因治疗原理与进展的文章,基因治疗是将正常的基因导人体内某种细胞中,从而并使其表达所需的蛋白质,从而治疗遗传性或获得性疾病。传统医学无法治疗的疾病,可以通过基因治疗的方式去治愈。 基因治疗原理 基因治疗是把目的基因分离出来,转染到体内的某种细胞,连接到有关的载体,使之稳定表达的过程。目的基因的转移分体外和体内两条途径,体外途径... 详细>>
  • 34 基因治疗减肥或许能实现

    元素百科资讯频道:本文主要讲的是关于基因治疗帮助减肥的文章,在我们日常生活中,身边总会有一群胖子无论他们运动何种减肥方式,效果总是不理想。对此,专家称,那是因为胖子体内的FTO基因拖了后腿。那么基因治疗能否帮助肥胖者减肥呢? 发现“肥胖基因” 日本一个研究小组近日在英国《自然·通讯》杂志网络版上报告说,名为“ARIA”的基因... 详细>>
  • 35 肌萎缩侧索硬化症或许能通过基因治疗实现

    元素百科资讯频道:本文主要讲的是针对肌萎缩侧索硬化症的研究发现,致病原因科通过基因治疗实现。根据11月27日的《神经学》期刊上记载的内容显示,Cedars-Sinai医疗中心研究人员发现肌萎缩侧索硬化症超过三分之一是由遗传导致的,但还没有充分的证据显示剩下三分之二患者中基因突变是主要致病因素,科学家认为可能还有其他基因会影响肌萎缩侧索硬化症的表达。 肌萎缩侧索硬化症研究 研究发现... 详细>>
  • 36 基因治疗药物公司BlueBird Bio新研发出治疗地中海贫血症的药物

    元素百科资讯频道:本文主要讲的是关于基因治疗药物公司BlueBird Bio的新研制药品LentiGlobin BB305在治疗重度β地中海型贫血取得新成果的文章。随着基因技术的飞速发展,一度令人失望的基因治疗又迎来了复兴的春天。在这一波有众多制药业巨头推动的新的基因疗法浪潮中,蓝鸟生物(BlueBird Bio)是一颗耀眼的明星。 基因治疗药... 详细>>
  • 37 基因工程靶向细胞疗法

    元素百科资讯频道:本文主要讲的是基因工程靶向细胞疗法的文章,基因工程靶向细胞疗法也称为生物免疫疗法中的细胞治疗技术,是国际公认的最具应用前景的治疗技术之一。主要利用DNA重组技术,将目的基因与载体DNA在体外进行重组,然后把这种重组DNA分子引入受体细胞,并使之增殖和表达的技术。目前国际上基因工程疗法成为研究的热点,均处于研究阶段,临床上案列较少。 基因工程靶向细胞疗法 将一种生... 详细>>
  • 38 基因工程靶向细胞疗法

    元素百科资讯频道:本文主要讲的是基因工程靶向细胞疗法的文章,基因工程靶向细胞疗法也称为生物免疫疗法中的细胞治疗技术,是国际公认的最具应用前景的治疗技术之一。主要利用DNA重组技术,将目的基因与载体DNA在体外进行重组,然后把这种重组DNA分子引入受体细胞,并使之增殖和表达的技术。目前国际上基因工程疗法成为研究的热点,均处于研究阶段,临床上案列较少。 基因工程靶向细胞疗法 将一种生... 详细>>
  • 39 基因工程的基本操作程序

    元素百科资讯频道:本文主要讲的是关于基因工程的基本操作程序的文章。基因工程又称DNA重组技术,是以分子遗传学为理论基础,以分子生物学和微生物学的现代方法为手段,将不同来源的基因按预先设计的蓝图,在体外构建杂种DNA分子,然后导入活细胞,以改变生物原有的遗传特性、获得新品种、生产新产品。那下面为大家讲解一下关于基因工程的基本操作程序的步骤。 (1)基因工程目标的获取 ①基因文库:将... 详细>>
  • 40 常用的基因诊断技术有哪些?

    元素百科资讯频道:本文主要讲的是关于基因诊断技术的文章,应用分子生物学方法检测患者体内遗传物质的结构或表达水平的变化而做出的或辅助临床诊断的技术,称为基因诊断(gene diagnosis),又称为分子诊断(molecular diagnosis)。 常用的基因诊断技术 ①核酸杂交 ②聚合酶链反应 ③DNA测序 ④基因芯片技术 核酸杂交 是... 详细>>
  • 41 基因诊断原理是什么?

    元素百科资讯频道:本文主要讲了关于基因诊断原理的内容,随着医学领域技术的不断提升,基因诊断也被医学专家广泛的应用在为病人治疗疾病当中。医生可以通过基因诊断发现传统医学所未发现的隐患疾病,从而为患者带来福音。那基因诊断的原理是怎样的呢? 基因诊断原理 核酸分子杂交是基因诊断的最基本的方法之一。 基因诊断技术它的基本原理是:互补的DNA单链能够在一定条件下结合成双链,即能够... 详细>>
  • 42 国内的五大基因诊断概念股一览

    元素百科资讯频道:本文主要讲了基因诊断概念股的内容,随着安吉丽娜·朱莉因基因缺陷切除乳腺让“个人基因诊断”成为热门词汇。在美股市场,“朱莉效应”让相关股票大涨。而相比较之下中国的基因诊断就处于低迷状态,中国基因诊断概念股目前也只有少数的几家而已。 基因诊断概念股 (1)达安基因:分子诊断全技术平台、全产业链,产业协同效... 详细>>
  • 43 基因疗法&HIV;疫苗发展历程

    元素百科资讯频道:本文主要是回顾HIV疫苗基因疗法的发展历程的文章。HIV,即人类免疫缺陷病毒,自其1983年在美国首次发现以来,科学家们便致力于寻找到治愈这一疾病的方法。其中,结合基因疗法的HIV疫苗是诸多研究中很重要也同时很有希望的一个方向。HIV疫苗的研制曾经历尽坎坷,科学家们是如何克服这些困难?基因疗法是如何与疫苗研制结合在一起的呢?本次盘点,带你一起回顾通过基因工程研制HIV疫苗的发... 详细>>
  • 44 MultiVir有望成为首个获得FDA批准上市的基因疗法

    元素百科资讯频道:本文主要讲MultiVir融资7000万美元的IPO计划用于肿瘤基因治疗研究。随着生物技术的发展,科学家们相继开发出越来越多的新方法对抗肿瘤。除了近年来火爆到不能再火爆的肿瘤免疫疗法外,肿瘤基因治疗也已经为越来越多的科学家所认同。 肿瘤基因疗法研究 不过,由于这种疗法会直接作用于患者体内的遗传物质,不少研究人员仍然对这一疗法持审慎的态度。同时以过去几年肿瘤基因疗... 详细>>
  • 45 基因疗法首次用于囊肿性纤维化

    元素百科资讯频道:在导致囊肿性纤维化的基因得以确认的26年后,研究人员日前证实,患有肺损伤疾病的人能从基因疗法中受益。 基因疗法治疗囊肿性纤维化 尽管肺功能的改善很小,和安慰剂组相比只有3.7%,但它证实研究人员花费数十年试图找到一种将有缺陷基因的健康拷贝植入囊肿性纤维化患者肺细胞中的方法是有效的。 囊肿性纤维化是全球最常见的遗传疾病之一,影响着约7万人。单一基因CFTR的突... 详细>>
  • 46 基因兴奋剂:基因治疗成运动员作弊手段,是“捷径”还是“绝路”

    元素百科为您介绍基因治疗成运动员作弊手段,是“捷径”还是“绝路”。据美国化学学会旗下周刊《化学与工程新闻》8月1日报道,国际奥委会医务主任理查德·巴吉特表示,基因兴奋剂检测目标在于找到运动员是否通过基因治疗的手段达到成绩的提高。相关样本或许不会在比赛期间进行检测,而是保存起来,在以后的回溯检测中将基因兴奋剂检测应用进去。看来,即便是得了金牌的选手,也要担惊受怕一阵了。 当基因治疗成为一种... 详细>>
  • 47 《新英格兰医学杂志》基因疗法首次治愈常见遗传病

    元素百科为您介绍《新英格兰医学杂志》基因疗法首次治愈常见遗传病。法国研究人员在2日出版的《新英格兰医学杂志》上发表论文称,他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的15岁男孩,该疗法在其他7位患者身上也显示出惊人疗效。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。 基因疗法药物面世基因疗法概念已经提出30年,首要目标是用来治疗极罕见疾病。2012年,首个基因药物Glubera获得上市许可,可治疗严... 详细>>
  • 48 走近“颠覆性技术”:基因治疗何时惠及大众

    元素百科为您介绍基因治疗何时惠及大众。日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果:德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症,导致全身80%的皮肤损伤丢失,在接受表皮干细胞基因治疗以后,这名患儿重获健康皮肤并出院,至今正常。 在此项研究之前,交界性大疱性表皮松解症尚无彻底的治疗方法,超过40%的患者都活不到青少年时期。可以说,正是基因治疗让这名患儿奇迹般重获新生。这不仅为更多患者带来... 详细>>
  • 49 未来基因疗法真的能够有效清除HIV吗?

    元素百科为您介绍未来基因疗法是否真的能够有效清除HIV。近日,一项发表在国际杂志PLoS Pathogens上的研究报告中,来自加利福尼亚大学的研究人员通过研究发现,基因疗法或许有望清除HIV感染患者机体中的病毒,文章中研究人员对猴子进行研究,他们研究的核心是围绕着使用嵌合抗原受体(CAR)基因,研究者发现,利用工程化的细胞就能有效摧毁HIV感染的细胞。 从理论上来讲,研究人员的目标是为... 详细>>

结语:

科学界2009年还利用基因疗法在动物实验中取得理想效果。法国巴黎亨利—蒙多医院研究人员10月份在美国《科学转化医学》杂志上报告说,他们在实验室中利用基因疗法治疗患帕金森氏症的短尾猴,改善了短尾猴的运动能力,且未出现常见疗法所引起的副作用。研究人员给患帕金森氏症的短尾猴植入3个基因,促使其大脑中特定细胞分泌化学物质多巴胺。接受基因治疗后,病猴的运动能力得到极大改善,且治疗效果维持了44个月。初步结果显示,这种基因疗法在动物身上是安全的。研究人员称,临床试验也已经开始进行,6名帕金森氏症患者一年前已开始接受这种基因疗法的治疗,效果“令人非常鼓舞”。不过,由于还有一些技术问题需要解决,这种基因疗法离临床应用仍有一段距离。 尽管成果喜人,但研究人员谨慎提示,研究尚属初级阶段,还不清楚参与试验的患者日后会不会出现基因紊乱的情况。美国亚利桑那州一名严重联合免疫缺陷病患者1999年曾在接受基因疗法后病逝,另有两名患者2002年接受基因疗法后患上白血病。不过,基因疗法领域2009年取得的进展让科学界再次对其刮目相看。尽管基因疗法大多数还处于研究阶段,临床应用仍然较少,但其潜力巨大,应用前景非常广阔。假以时日,人类多种疾病或许通过基因疗法均可治愈。
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